阿斯利康“first-in-class”口服小分子获FDA批准上市
编辑说:中期疗效数据显示,第12周时与安慰剂加Ultomiris或Soliris相比,接受Voydeya加Ultomiris或Soliris患者的血红蛋白水平的最小二乘均值(LSM)相对于基线的变化显著增加。
来源:医诺维 2024-04-03 09:37阿斯利康
4月1日,阿斯利康宣布其“first-in-class”口服小分子Voydeya(danicopan)获FDA批准,作为标准疗法补体因子C5抑制剂Ultomiris(ravulizumab)或Soliris(eculizumab)的附加疗法,用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人患者的血管外溶血(EVH)状况。
此次批准主要基于随机双盲ALPHA关键3期试验的积极结果。试验评估了Voydeya作为Ultomiris或Soliris附加疗法,对经历临床显著EVH(定义为血红蛋白≤9.5g/dL且绝对网织红细胞计数水平≥120x109/L)的PNH患者的疗效和安全性。
结果显示,Voydeya达到了从基线到第12周血红蛋白变化的主要终点以及所有关键的次要终点,包括避免输血和慢性病治疗功能评估–疲劳(FACIT-Fatigue)评分的变化。
2023年12月发布于《柳叶刀》子刊 The Lancet Haematology 的中期疗效数据显示,第12周时,与安慰剂加Ultomiris或Soliris相比,接受Voydeya加Ultomiris或Soliris患者的血红蛋白水平的最小二乘均值(LSM)相对于基线的变化显著增加。Voydeya组为2.94 g/dL(95% CI:2.52至3.36);安慰剂组为0.50 g/dL(95% CI:–0.13至1.12);LSM差异,2.44 g/dL(95% CI:1.69至3.20,p<0.0001)。
ALPHA临床3期试验的结果显示,Voydeya总体耐受性良好,没有发现新的安全问题。
目前,Voydeya 已被FDA授予突破性疗法认定,并被欧洲药品管理局授予PRIME资格。此外,Voydeya 还被美国、欧盟和日本授予治疗PNH的孤儿药资格。不久前,Voydeya 已在日本获得批准 ,并被推荐在欧盟获得批准。其他国家的监管审评正在进行中。