登录

米内网会员登录

还没有账号?立即注册>>  会员专区登录入口>>

请输入用户名或手机号

6-16个字符(字母、数字、特殊字符)忘记密码?

罕见病药市场冲刺1800亿!20款新品加速上市,42个品种剑指新国谈,人福、鲁南蓄势待发

编辑说:为解决罕见病药研发难点和痛点,近年来国家频频出台利好政策,以推动罕见病新药研发和市场准入。据不完全统计,2023年至今已有52款罕见病药获批上市,其中20款通过优先审评审批程序得以加快获批,包括石药集团的罕见肿瘤治疗药纳鲁索拜单抗注射液、石四药的婴幼儿抗癫痫明星药司替戊醇干混悬剂等。6月已至,2024国谈进入筹备阶段,人福、鲁南......42款罕见病药蓄势待发,最终医保准入情况如何,我们拭目以待。

来源:米内网原创      2024-06-20 14:24罕见病药国谈苍穹

精彩内容

为解决罕见病药研发难点和痛点,近年来国家频频出台利好政策,以推动罕见病新药研发和市场准入。据不完全统计,2023年至今已有52款罕见病药获批上市,其中20款通过优先审评审批程序得以加快获批,包括石药集团的罕见肿瘤治疗药纳鲁索拜单抗注射液、石四药的婴幼儿抗癫痫明星药司替戊醇干混悬剂等。6月已至,2024国谈进入筹备阶段,人福、鲁南......42款罕见病药蓄势待发,最终医保准入情况如何,我们拭目以待。

利好政策驱动创新研发,千亿罕见病药市场在酝酿

在临床用药需求推动下,罕见病药物市场持续升温。有业内专业机构指出,中国罕见病药市场于2016年及2020年分别占全球罕见病市场的0.4%及1%,预计2030年将激增至259亿美元,约合1878亿元(按实时汇率换算),市场潜力十足。

然而,由于罕见病确诊难、病情复杂多样、患病人数少、治疗药物供应短缺,其新药临床试验研究的设计和实施面临着重重困难与挑战。

对此,就在今年5月,CDE接连发布两份重磅文件——《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划(“关爱计划”)征求意见稿》以及《在罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则》(下文统称《文件》)。

来源:CDE官网

《文件》内容主要明确两点:一是落实“以患者为中心”理念的试点工作,提升“将患者体验数据整合入罕见病药物临床研发”的科学性、规范性及合理性,增强监管机构、药物研发单位和患者等专注于罕见病药物研发的各方沟通与协作,进而推动罕见病药物研发和上市;二是指导开展在传统临床试验中心以外地点通过远程医疗和移动/本地医疗来执行部分或全部试验相关活动的临床试验(即:去中心化临床试验,DCT),增加受试者的代表性和多样性,为罕见病药物临床试验提供更加灵活、可及的新方法、新路径等。

在此之前,为进一步鼓励药企加大对罕见病药的研发和生产,国家近年来已相继出台了一系列激励政策。如《第一批罕见病目录》的发布,共涉及121种罕见病,为各部门制定罕见病相关政策提供重要依据;《中华人民共和国药品管理法实施条例(修订草案征求意见稿)》中指出,对批准上市的罕见病新药,给予最长不超过7年的市场独占期,期间不再批准相同品种上市......

近年来国家发布的部分鼓励罕见病药研发和生产的相关政策