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时隔五年，罕见病目录首迎扩容，新增86个病种，连同第一批目录合计纳入207种罕见病。为加大医保对罕见病药的覆盖率，2023国谈政策进一步向罕见病药倾斜。据米内网统计，有22款罕见病药已通过新一轮医保目录外形式审查，独家品种（含剂型独家，下同）为主力，占比超70%；剂型上注射剂居多，有11个品种在列；兆科药业的苯丁酸钠颗粒、山东新时代的盐酸沙丙蝶呤片、再鼎医药的艾加莫德α注射液、阿斯利康的依库珠单抗注射液等明星产品“进保”情况备受关注。

激励政策火力全开，罕见病目录首迎扩容

今年9月，国家卫健委公布了由该委、科技部、工信部、国家药监局、国家中医药局、中央军委后勤保障部等6部门联合制定的《第二批罕见病目录》，共计86个罕见病种（文末附完整目录）。经过长达5年的拉锯战，中国罕见病目录完成首次扩容。

《第二批罕见病目录》的到来并不突然，早在今年1月，国家卫健委官网公布的一份针对《关于加大对罕见病诊治投入力度的建议》的答复中就提到：将按照罕见病目录制订工作程序，适时调整更新第二批罕见病目录。

来源：国家卫健委官网

事实上，为鼓励药企加大对罕见病药的研发和生产，近年来国家已相继出台一系列激励政策。

2018年5月，国家卫健委、工业和信息化部、国家药监局等5部门联合发布《第一批罕见病目录》（文末附完整目录），共涉及121种罕见病，为各部门制定罕见病相关政策提供重要依据；2022年5月，国家药监局公示《中华人民共和国药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）》，对批准上市的罕见病新药，在药品上市许可持有人承诺保障药品供应情况下，给予最长不超过7年的市场独占期，期间不再批准相同品种上市；2023年1月，国家药监局印发《进一步加强中药科学监管促进中药传承创新发展若干措施的通知》，鼓励并扶持用于重大疾病、罕见病，或者儿童用中药新药的研制，对符合规定情形的相关注册申请实行优先审评审批......

近年来国家发布的部分鼓励罕见病药研发和生产的相关政策