基因疗法
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首个杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法!SRP-9001在美国进入优先审查,有望2023年批准上市
Sarepta Therapeutics是罕见疾病精密基因医学的领导者。近日,该公司宣布,美国FDA已受理基因疗法SRP-9001(delandistrogene moxeparvovec,AAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin)的生物制品许可申请(BLA)。该BLA寻求加速批准SPR-9001:用于治疗非卧床的(ambulant)杜氏肌营养不良症(DMD)患者。SRP-901已获得FDA优先审查,该机构做出审批决定的目标日期为2023年5月29日。
2022-12-02