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CAR-T疗效足够强大,生产过程还需要优化

编辑说:第一现场 | FDA专家:CAR-T疗效足够强大,生产过程还需要优化

来源:医药魔方数据   2017-07-13 10:13CAR-T

美国时间7月12日,FDA肿瘤药物专家咨询委员会就诺华CAR-T产品Tisagenlecleucel(CTL-019)的BLA申请资料进行了讨论和投票表决,最终以的结果支持批准CTL-019上市。医药魔方作为列席媒体,见证了CTL-019的专家评审全过程,现在第一时间将FDA专家与企业的沟通精华内容反馈给大家,期望能为国内开发CAR-T产品的公司提供一些有用信息。

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正如会前大家普遍预见的,CTL-019生产过程的质量控制是FDA咨询专家极度关注的问题。

CAR-T是一种新兴的肿瘤治疗方法,甚至是一种从未有过任何生产标准的肿瘤治疗药物,而CTL-019作为第一接受FDA专家审评的CAR-T药物,难免需要在很多未知领域说服各位评审专家,包括如何证明修饰后T细胞的纯度,如何确保修饰后的T细胞有效?如何确保生产过程中使用的vector不会带来二次癌症的发生,等等。

对于专家重点关注的部分生产质控和安全性问题,诺华公司代表也非常诚恳地表示现在还缺乏足够有效的数据来证明,但会考虑开展进一步研究并提供这方面的数据。

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专家对CTL-019的意见还是非常客观合理的,认为CTL-019目前生产过程中的药物潜力检测和临床效力之间存在脱节,需要考虑更好地建立不同种类T细胞在生产过程中的表达情况与疗效之间的表征关系,要确保NT细胞、B细胞不会残留在修饰后的T细胞中,需要对生产过程进一步优化。但目前已经观察到了CTL-019强有力的临床获益数据,所以还是应该认真考虑给患者提供这样一种治疗机会。当然,从生产的角度,从安全监测和疗效监测的角度,诺华还有很多工作细化的空间。

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——第1例接受CAR-T治疗的女孩Emily的父亲

在本次专家咨询委员会上,医药魔方也看到了国内CAR-T研究领先企业科济生物的身影。科济生物(CARsgen)执行副总裁&首席科学官茹钦华博士在接受医药魔方采访时,对7月12日上午CTL-019的CMC资料审评过程也是感触颇深。

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科济生物首席科学官 茹钦华CAR-T是一个没有成功上市产品可以借鉴的药物研发领域,诺华作为先行者已经做了很多系统性工作,值得同行学习。综合专家的审评态度来看,CAR-T产品最关键的还是要有足够说服力的疗效。只要疗效足够强大,生产工艺、安全管理方面的问题可以逐步优化。如果没有足够的疗效,整个治疗方法就会被FDA质疑。所以,CAR-T疗法目前在血液肿瘤领域的上市前景要好于实体瘤。因为到目前为止,CAR-T在实体瘤领域观察到的疗效数据都没有血液肿瘤好。

下午主要是对CTL-019的临床数据资料的审评讨论环节,专家对CTL-019的疗效数据并无太大质疑,毕竟中位生存期翻倍是一个非常诱人的数据,而且第一位接受CAR-T治疗的女孩Emily在5年后也来到现场,成为CTL-019活生生的疗效证据。至于安全性方面,因为有可以Tocilizumab可以帮助对抗细胞因子风暴,FDA专家并不太担心。

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最后的投票环节进行得比较顺利,专家也一致推荐批准CTL-019上市,最终投票结果定格在10:0,这也是具有里程碑意义的场面。

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CAR-T的上市之路并不平坦,JACR015的5例患者死亡让人心有余悸,不过CTL-019以10:0获得FDA专家委员会推荐批准一扫之前的阴霾,让这种细胞疗法的市场前景一片光明。就连诺华的竞争对手Kite的CEO也在7月12日发博写道:“今天,我是诺华的拉拉队队长,我们不是竞争对手!今天是CAR-T这种细胞疗法的大日子,将给肿瘤治疗带来变革”。


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