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【前景】圈点2016 FDA批准重磅新药

编辑说: 美国FDA在2016年仅批准了22个新药,创2011年以来六年新低。那么,这些“果实”的品相、质地和价值几何?有哪些品种可能成为重磅产品?

来源:医药经济报   2017-01-24 09:25FDA新药

美国FDA在2016年仅批准了22个新药,创2011年以来六年新低。那么,这些“果实”的品相、质地和价值几何?有哪些品种可能成为重磅产品?

虽然这22个新药中没有吉利德公司2013年和2014年斩获的Sovaldi和Harvoni这种特别突出的品种,但逐个细数也不乏可圈可点者。诚然,药品上市成功与否,先天因素(疗效、安全性特点)起决定作用,但重磅产品也需要打造(包括经营策略和后续的不断开拓等)。

肝病新药Ocaliva

适应症:原发性胆汁性胆管炎

预计销售峰值:30亿~86亿美元

美国生物制药公司Intercept开发的肝病新药Ocaliva(obeticholic acid,OCA,一种鹅去氧胆酸衍生物)于2016年5月27日获准,与熊去氧胆酸(ursodeoxycholic acid,UDCA,Intercept制药公司)联用治疗对UDCA无足够应答的原发性胆汁性胆管炎成人患者,或单药治疗不能耐受UDCA的原发性胆汁性胆管炎成人患者。

Ocaliva是近20年来首个获准治疗原发性胆汁性肝硬化(PBC)的新药,市场前景看好。一些分析人士表示,Ocaliva在未来会拓展至其它相关适应症,包括脂肪肝,从而撬开价值数十亿美元的市场。知名市场调查机构EvaluatePharma曾发布报告预测,2020年Ocaliva的销售额将高达30亿美元。也有分析师认为,它的高峰年销售额可能达到86亿美元。

两个丙肝治疗药

Epclusa:超级重磅药潜能

Zepatier:预计销售峰值20亿美元

Epclusa(sofosbuvir/velpatasvir,sof/vel,400mg/100mg,吉利德),于2016年6月28日获准用于治疗全部6种基因型丙肝。

Epclusa是一种日服一次的泛基因型丙肝鸡尾酒疗法,由核苷类似物聚合酶抑制剂索非布韦(sofosbuvir)和另一种泛基因型NS5A抑制剂velpatasvir组成。

临床数据显示,该鸡尾酒疗法针对所有6种基因型丙肝全部有效,包括伴有代偿性和失代偿性肝硬化的患者群体。研究中,1035例泛基因型丙肝患者用药12周后,治愈率达到98%。Epclusa将极大简化丙肝临床治疗,消除检测丙肝基因型的必要性。

目前,吉利德已有Sovaldi和Harvoni,两种空前成功的丙肝药,并已确立了该治疗领域的绝对霸主地位(控制着超过85%的市场份额)。Epclusa的商业前景看好,可能接棒最畅销的丙肝药物,有成为超级重磅药品的潜能。

默克(默沙东)的Zepatier(elbasvir-grazoprevir)于2016年1月28日获得批准。对基因1型和基因4型丙肝患者治愈率分别高达94%~97%和97%~100%。默克对Zepatier定下的治疗价位为5.46万美元,吉利德的Harvoni(Ledipasvir-Sofosbuvir,雷迪帕韦-索非布韦)为9.45万美元,艾伯维的Viekira Pak[ombitasvir-paritaprevir-ritonavir,奥贝他韦-帕利普韦-利托那韦与Exviera(Dasabuvir tablets,达拉他韦片)的组合]为8.33万美元。Zepatier显然有价格优势,高峰年销售额预计为20亿美元。

膀胱癌药Tecentriq

预计销售峰值:25亿美元

罗氏的Tecentriq(atezolizumab)于2016年5月18日提前4个月获准用于治疗最常见类型的膀胱癌——尿路上皮癌(urothelial carcinoma,UC)。它是FDA批准的首个PD-L1免疫治疗剂,同时也是获准治疗这类癌症的首个PD-1/PD-L1免疫疗法。

膀胱癌是全球排名第9的最常见癌症,男性发病率为女性3倍。转移性尿路上皮膀胱癌(UBC)治疗选择有限,而且预后很差,在近30年中该领域无重大进展。

Tecentriq将由罗氏旗下基因泰克销售,每月花费12.5万美元,与百时美施贵宝的Opdivo(nivolumab)和默沙东的Keytruda(pembrolizumab)相当,后两者均为靶向PD-1蛋白,而Tecentriq的靶标为PD-1/PD-L1信号通路中与前者互补的PD-L1蛋白,该蛋白广泛表达于机体多种免疫细胞和多种癌细胞表面。PD-L1靶标可能成为癌症免疫治疗领域一个更重要的引擎,赋予Tecentriq更大的优势。商业前景方面,业界所达成的共识是,Tecentriq在2020年的销售额将达到25亿美元。

Spinraza

适应症:脊髓性肌萎缩

预计销售峰值:25亿美元

百健和Ionis的Spinraza(Nusinersen)于2016年12月23日获准,用于治疗儿童和成人脊髓性肌萎缩(SMA)。SMA是一种罕见的、常常为致命的遗传疾病,影响肌肉力量和运动,新生儿中的发病率为1/6000,在我国至少有3万名患儿。

Spinraza是获准治疗SMA的首个药物,被FDA认定为突破性新药和罕见病药,并获得快速和优先审查待遇。SMA是婴儿死亡的最常见遗传原因,而且此症会影响患者生命各个阶段,长期以来迫切需要治疗药物。临床试验中,用Spinraza治疗的40%的患者在研究中定义的姿势和运动获得改善,而对照组患者无一获得改善。预期高峰年销售额为25亿美元。

Venclexta

适应症:17p删除突变的CLL

预计销售峰值:17亿美元

由艾伯维与罗氏共同开发的突破性抗癌药Venclexta(venetoclax)于2016年4月11日获准,用于单药治疗携带17p删除突变(del17p)以及之前已接受至少一种疗法的慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者。

Venclexta是FDA批准的首个B细胞淋巴瘤因子-2(BCL-2)抑制剂,被认定为突破性治疗剂,并获得优先审查、加速审批资格。值得一提的是,它还获得FDA另外两项突破性新药认定。

BCL-2蛋白支持癌细胞生长,并且在许多CLL患者中过度表达,代表血液癌症治疗的一个新靶标。Venclexta能够帮助恢复白血病细胞自我毁灭的自然过程,是预后极差且治疗选择十分有限的17p删除突变CLL患者群体的一种新的治疗手段,预期销售额17亿美元。

对venetoclax单药及组合疗法治疗多种类型血癌,包括CLL、非霍奇金淋巴肿瘤(NHL)、弥漫性大B细胞淋巴癌(DLBCL)、急性髓性白血病(AML)和多发性骨髓瘤(MM)的试验正在进行中。

Exondys 51

适应症:杜氏肌营养不良症

预计销售峰值:10亿美元

2016年9月19日,FDA通过加速程序批准Sarepta公司的Exondys 51(eteplirsen),用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)患者,它是此适应症的首个获得认可的药物。Exondys 51专门治疗确诊抗肌萎缩蛋白基因51外显子突变的患者,这类人群占DMD患者总数的大约13%。

DMD是一种罕见的遗传病,特点是渐进性肌肉退化和萎缩,是肌营养不良中最常见的类型。DMD是由保持肌肉细胞完整性的抗肌萎缩蛋白缺乏所导致,初次症状发生通常在3~5岁,随后持续恶化。在没有疾病家族史的群体中也会发生,主要是男性。全球每3600名男性婴儿中就有一位是DMD患者。DMD患者会逐渐失去独立活动能力,通常在十几岁时就需要依靠轮椅。随着病情的发展,会产生威胁生命的心脏和呼吸系统疾病,患者通常在20~30岁死于这种疾病。预计高峰年销售额10亿美元。

Lartruvo

适应症:软组织瘤

Lartruvo(olaratumab)与多柔比星(doxorubicin)联合治疗某些类型的成人软组织肉瘤(STS),适用人群为不能用放疗或手术治愈,但可以接受蒽环类化疗方案的STS患者。

Lartruvo是40年以来获准的首个治疗软组织瘤新药,也是FDA批准的首个初治软组织肉瘤的药物。据美国国家癌症研究所估计,2016年有1.2万例STS新增病例,以及近5千例死亡。经手术治疗后,针对STS最常采用的治疗方案是多柔比星单药治疗或与其它药物联合治疗。STS能在人体内众多组织部位产生病灶,包括肌肉、脂肪、血管、神经、肌腱或关节内膜。

Defitelio

适应症:干细胞移植造成的肝静脉阻塞

爵士制药(Jazz Pharma)的Defitelio(defibrotide sodium)获准用于治疗由血液干细胞移植造成的肝静脉阻塞(VOD)成人和儿童。这是首个获准的用于此症的药物。

VOD是一种罕见的致命疾病,常见于那些接受过高剂量化疗以及血液干细胞移植的血癌患者。VOD的症状为肝血管阻塞,进而导致肝内血液交换减少和肿胀,造成肝脏损伤,并可能累及肾脏和肺功能。接受血液干细胞移植的人群有2%会出现这类并发症,而其中80%都是致命的。

一项有528名患者参与的临床试验表明,接受Defitelio治疗的VOD患者在血液干细胞移植100天后的生存率为38%~45%,而仅接受支持性护理的患者生存率只有21%~31%。

Zinbryta

适应症:多发性硬化

Zinbryta(daclizumab),用于复发性多发性硬化成年患者治疗的长效注射剂,可每月由患者自行使用,给患者带来极大方便。

虽然没有获得Lartruvo、Defitelio、Zinbryta这3个新药的市场预测数据,但它们的临床价值不言而喻。


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