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【趋势】改良型新药渐成主力:FDA批准数505(b)(2)超过505(b)(1)

编辑说:在当前国家大力鼓励创新药研发的大背景下,改良型新药具有“高临床成功率、高收益、长生命周期”等特点,对于有志于创新的企业,不失为一种理想的选择。

来源:医药经济报   2016-12-22 09:30改良型新药505(b)(2)505(b)(1)

全球新药研发失败的风险越来越高,开发新靶点的NME药物也越来越难。在当前国家大力鼓励创新药研发的大背景下,改良型新药具有“高临床成功率、高收益、长生命周期”等特点,对于有志于创新的企业,不失为一种理想的选择。

研发成功率最高

从全球新药研发成功率的角度看,改良型新药的研发成功率最高。据统计,相较于新化学实体药(NME)和生物药,改良型新药在新药研发各个阶段的成功率都是最高的:从Ⅰ期临床到获批上市的整个过程来看,改良型新药的成功率为NME的3.6倍,即便与当下全球研发最火热的生物药相比,改良型新药的成功率也是其2倍。

基于其高临床成功率的特点,改良型新药目前已经成为全球新药研发的趋势。以美国为例,从2002年到2015年FDA批准的新药类别及数量来看,在2010年前后发生了明显的变化。2010年之前,505(b)(1)占主导,2010年之后,505(b)(2)逐渐呈上升趋势,并逐渐赶超505(b)(1),2015年505(b)(2)以46:37的比例超过505(b)(1)。改良型新药当之无愧地成了全球新药研发的主旋律。

那么,如何做好改良型新药?笔者认为,临床需求、合作意识、工匠精神是其成功的三个要素,即:密切关注临床需求,保持开放的合作态度,根据企业自身优势确定发展战略,并持之以恒地坚持下去。

经典案例及启示

利培酮、紫杉醇及透皮制剂,是改良型新药取得巨大成功的3个经典案例。

强生在利培酮改良之路上策略非常清晰,共进行了6步升级:利培酮常规制剂(片剂)→利培酮速释制剂(口崩片、口服液)→长效注射剂(Risperdal Consta)→代谢产物的缓释制剂(Invega)→代谢产物前药的长效注射剂(Invega Sustenna)→代谢产物前药的超长效制剂(Invega Trinza)。在利培酮常规制剂的专利悬崖后,改良型利培酮系列产品迎来了突飞猛进的增长,2015年,Risperdal Consta,Invega,InvegaSustenna三个产品仅在美国的市场销售额就逼近25亿美元。该案例也体现了改良型新药“收益高、生命周期长”的两大特点。

肿瘤领域经典老药紫杉醇也给我们很大的启发。Taxol是全球第一个上市的紫杉醇制剂,为BMS创造了至少144亿美元的全球销售额。但其溶媒中聚氧乙烯蓖麻油导致的不良反应发生率较高,严重限制了该制剂的应用。这一点为紫杉醇的改良创造了广阔空间。

Abraxane在顺应性及有效性方面较Taxol有很大改进,也因此成为取得巨大成功的紫杉醇改良性新药。

Cynviloq作为全球第一个获批的紫杉醇胶束,可能是继Abraxane的另一重磅产品。2015年,美国华人首富、Abraxane的发明人黄馨祥博士以13亿美元的价格将其全球大部分权益买下。

得益于国家对医药创新的鼓励,中国上市许可人制度试点工作正在进行。Abraxane及Cynviloq的故事给中国科学家们无限鼓励。

日本久光在透皮制剂领域坚持170年的成功案例,带来另一个启发:制药企业的成功绝非产品多元化一条路,在任何一个领域做到全球领先,同样可以称霸世界。

■本报特约 汤森路透


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