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FDA授予Epidiolex治疗结节性硬化症孤儿药地位

编辑说:美国食品和药物管理局(FDA)近日授予GW制药公司的药物Epidiolex(大麻二醇,CBD)治疗罕见遗传性结节性硬化症(TSC)的孤儿药地位。

来源:生物谷   2016-04-29 09:07Epidiolex孤儿药

美国食品和药物管理局(FDA)近日授予GW制药公司的药物Epidiolex(大麻二醇,CBD)治疗罕见遗传性结节性硬化症(TSC)的孤儿药地位。

TSC可在许多不同的器官中导致非恶性肿瘤,其中大脑和皮肤是最常见的受影响组织。据估计,在全球范围内大约有100万例TSC患者,美国约有5万例。TSC最常见的症状是癫痫,发生于80%-90%的患者中,同时也是TSC患者发病和死亡的重要原因。

本月早些时期,GW公司启动了一项III期临床研究,旨在调查Epidiolex作为一种辅助药物治疗TSC相关癫痫的潜力。之前,在10例确诊为TSC的患者中的疗效和安全性数据显示,Epidiolex治疗2个月、3个月、6个月、9个月、12个月时,TSC相关癫痫发作分别减少50%、50%、40%、60%、66%。副作用发生5例(50%),大部分均通过抗癫痫药物或CBD剂量调整解决。

Epidiolex是一种口服的、高纯度大麻二酚(Cannabidiol,CBD)提取物液体制剂,CBD是一种来自大麻植物的非精神类成分,对于神经系统具有多种药理作用。大量的研究表明,CBD具有明显的抗癫痫和抗惊厥活性,相比现有抗癫痫药物副作用更少。

值得一提的是,TSC是GW制药公司Epidiolex临床开发项目在FDA监管方面收获的第3个孤儿药适应症,其他2个孤儿药适应症分别为Dravet综合征和Lennox-Gastaut综合征,这是2种罕见而严重的儿童期发作型癫痫。


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