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FDA专家组17:0支持OCA用于PBC

编辑说:FDA专家组17:0压倒优势支持Intercept的Obeticholic acid(OCA)用于治疗原发性胆汁性肝硬化(primary biliary cirrhosis,PBC)。

来源:美中药源    2016-04-11 09:18OCAPBC

FDA专家组17:0压倒优势支持Intercept的Obeticholic acid(OCA)用于治疗原发性胆汁性肝硬化(primary biliary cirrhosis,PBC)。这个决定主要根据OCA对一个血液指标碱磷酸酶(APL)的改善,而不是对PBC本身的改善。所以这是一个有条件加速审批,Intercept需要在上市后的临床试验中证明OCA能减缓肝硬化才能长久销售这个产品。FDA将在5月29日做出最后决定。

PBC是一个相对罕见的肝硬化,一般认为是自身免疫紊乱造成,但具体机制不清。PBC病人很多没有症状,所以诊断需要多个步骤。一般发现来自血液指标异常,一个叫做AMA的抗体几乎在所有PBC患者都是阳性。最后确诊需要超声和活体检测。PBC患者最后通常需要肝移植,但器官供应远低于需求,而且肝移植并不一定能根治PBC,所以亟需其它治疗方法。现在仅有和OCA化学结构非常类似的熊去氧胆酸批准用于PBC。已有临床证据表明熊去氧胆酸无法改善PBC患者生存期和降低肝移植风险。所以PBC是一个没有疗法的未满足医疗需求,针对这类疾病FDA通常会有条件批准证据不足新药上市。

和PBC同样会导致肝移植但病人人群大得多的是NASH,这是一个竞争激烈的领域,前几天吉利德科学刚12亿买了Nimbus的一期NASH药物。OCA在十几个NASH在研产品中最为领先,关键的三期临床去年开始招募病人,估计明年会有结果。根据OCA二期的疗效数据看三期临床还有很大变数,而且OCA能升高LDL,这对肝病患者也是一个严重的副作用。但是NASH现在没有任何药物,也为肝移植带来很大压力,所以整个投资界对OCA还是抱有很大希望。周二FDA内部专家对OCA的态度比今天外部专家组要冷淡很多,但是即使不冷不热的态度已经令投资者非常满意。今天的17:0完胜会令Intercept股票明天大涨。

这种激烈竞争中提前上市占有很大先机,虽然首个适应症本身并不大。这个打法可能一直就有,但作为一个模式最早是由诺华即将离任的研发总监Mark Fishman提出。他那篇2005年《自然》文章“New grammar in drug discovery”明确提出先以容易批准但相对较小适应症上市,然后逐渐扩大适应症的模式。当时主要是受第一个激酶抑制剂格力维成功的影响。当时格力维的CML人群很小,没人预测这个产品会成为重磅药物。但后来随着适应症的增加、病人寿命延长、以及不断涨价,格力维成为50亿美元的超级重磅药物。过去15年很多重要药物都是按照这个模式。FDA刚刚批准的首个抗体生物类似药Inflectra的原研药Remicade就有近10个适应症。

现在OCA进入市场医生可以开始积累对这个药的真实世界使用经验,这对后来竞争对手是个极大的障碍。另外美国法律允许医生标签外使用药物。虽然OCA的NASH三期临床尚在进行之中,但对于严重NASH病人医生可能根据二期临床结果为病人使用OCA。如果OCA三期临床成功,其它竞争产品除非有非常强有力数据否则很难超越OCA。至于是早期还是晚期PBC病人应该使用OCA是个相对次要的问题。


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