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FDA欲废止优先审评券,快速审批走火入魔?

编辑说:对于21世纪的制药业来说,他们对于FDA最大的诉求就是快速的审批。 不管FDA如何努力,大药厂都觉得新药审批的机制太慢。自从《处方药申报者付费法案》设立以来,为了加快审批,大药厂乐于支付更高的费用来支持FDA加速审批。

来源: IMS   2016-04-06 09:12优先审评券

不管FDA如何努力,大药厂都觉得新药审批的机制太慢。自从《处方药申报者付费法案》设立以来,为了加快审批,大药厂乐于支付更高的费用来支持FDA加速审批。

为了加快一些药品的审批,在2012年,FDA推出罕见儿科疾病优先审评券计划,旨在对那些获得儿童罕见病药物上市许可的公司给予优先审评券的奖励,获得该券的公司可以在随后将其用于加快任何疾病治疗药物的审评进程。对于使用优先审评券的药物,FDA要在6个月内完成全部审评程序,而常规时长是10个月。

原本在审批面前,大家人人平等,但现在这招一出,等于说优先拿到加速券的药企就能先声夺人。

由于该券可以进行交易,这已经成为大药企一掷千金抢夺的宝贝,而且交易之后,这些加速券并没有被用在申请治疗罕见儿科疾病的药物上。多数加速券已经被囤积在大药厂手中,以备不时之需。

不过,美国罕见儿科疾病优先审评券计划将于今年10月1日失效,若要继续施行则需进行重新授权。不过据说,FDA想要对其划下句点。

今年年初,一份研究报告认为,目前评论优先审评券计划产生的影响还为时尚早,但制药公司和一些倡议组织认为这个项目的开展是有意义的。

企业行为走样违背政策初衷

优先评审券算是FDA的一项制度创新,不过,这样的创新已堪比北京小汽车摇号系统。

理论上说,罕见儿科疾病优先审评券的初衷是激发了企业对于罕见儿科疾病药物研发的积极性。

但眼下这一政策最终造成的社会效益现在还无法评估。至今已经有11个企业提出罕见儿科疾病优先审评券的申请,其中6个公司成功获得。

美国政府问责局认为,该政策会让企业有利可图,此外,他们注意到,那些获得优先审评券的药物的研发工作在该计划施行之前就已开始,而那些因为政策刺激加入罕见儿科疾病药物研发的公司,其产品要到很多年以后才可能会提出上市申请。

对此,FDA也表达了自己的观点:截至目前,FDA还没有看到该政策对儿童罕见病药物研发的刺激作用,其只会降低FDA服务公共健康的效能,因为FDA有限的人力资源现在都在花精力为钻政策“空子”的药物进行优先审评。

例如,FDA发现制药企业把券用在一些本来需要10个月审评期的药物上,但这些药物的治疗领域早已有其它可以替代的治疗药物上市。而事实上,这些优先审评券发放的初衷是为了鼓励企业继续为解决公共健康相关的问题投入研发力量。

关于这一券的使用,最值得一说的就是赛诺菲,赛诺菲有一款在研药物与安进正在进行审评药物机理相同,为了抢先上市,去年8月,赛诺菲和再生元斥巨资6750万美元从BioMarin入手一张优先审评券(PRV),开创了买卖PRV的先河,这张券之后在PCSK9降脂药领域帮助赛诺菲成功超越对手安进。

买卖指标成大生意

原本FDA只是想促进罕见儿科疾病药物的研发,制度设计之初,就允许企业对于这种加速券可以进行交易,这在商业文化盛行的美国似乎也不算很奇怪的事情。但是,交易条款彻底让这一政策变了味道。

众所周知,加快药品的审评就意味着药品可以尽早上市获得销售回报,因此,交易优先审评券也能产生可观的收益。根据过去的交易记录,一张券售出的金额可达到6700万—3.5亿美元。

从价格上看,赛诺菲已经捡了一个大便宜。由于稀缺性及无法言喻的重要性,这张神奇的优先券在医药市场上价格也一路水涨船高,从最初的6750万美元涨到1.25亿美元、2.45亿美元,并在15年8月创下了3.5亿美元的天价。

由于交易更加自由,使用更加便利,优先审评券在2015年成了香饽饽,价格自然也是水涨船高,像Alexion这样连拿两张优先审评券的企业恐怕是要囤货居奇了,在赛诺菲示范之后,其他巨头们似乎也难以遏制交易的冲动,储备一张以备不时之需。

例如Wellstat公司的这张券,是自2009年以来FDA发放的第7张券,他们刚刚申请下来就以较高的价钱卖给了阿斯利康

之前已发放的6张券中,除了诺华的一张券自己使用、强生的一张券尚未使用外,其余4家公司均已将优先审评券出售换取资金,其中赛诺菲入手2张(6750万美元,2.45亿美元),吉利德入手1张(1.25亿美元),艾伯维入手1张(3.45亿美元)。

FDA内部呼吁取消加速券

美国PharmExec杂志发表的一篇文章称,越来越多的FDA官方人员开始反对优先审评券制度,因为药物是否可以获得6个月的优先审评资格原本应该由FDA根据这个药物是否是孤儿药、突破性药物、或者匹配未满足医疗需求来综合评价后予以确定,但优先审评券可赋予任何新药申请优先审评资格,破坏了FDA的评价体系,为其监管流程添加了负担。

也有FDA官员认为,颁发优先审评券确实刺激了一些热带疾病药物的研发,但这些药物中有些甚至永远不会在美国上市,因此优先审评券并没有达到促进药物研发的目的。

优先审评券可以赋予一些不符合条件的药品申请优先审评资格,正是这一做法招致FDA官员的强烈抨击。在2015年12月举行的FDA/CMS高层会议上,FDA药品评价与研究中心(CDER)新药办公室主任John Jenkins抛出了“优先审评券制度完全建立在错误的经济规则之上”这一观点。

John Jenkins强调:“我支持鼓励生产厂家开发治疗热带疾病和罕见儿童疾病的药物,但我反对不加鉴别地授予任何一个申请优先审评资格,这里面存在重大安全性风险。对于一个按照标准审评程序处理的申请,你不能变魔法般随便要求FDA进行优先审评。因为评审员通常要考虑诸多复杂的问题,仓促审评可能会导致错误,优先审评券制度建立的前提就是错误的,我们每天在办公室里可不是做披萨的!”

John Jenkins直言道:“FDA的审评资源有限,出价高者得优先审评机会,这会导致公众产生FDA被行业绑架的错觉!”

此外,一些FDA官员抱怨称,额外增加的优先审评工作占用了本来已经十分紧张的审评资源。FDA告诉美国政府问责局,他们并没有充足的人力资源可以从其它项目中抽调出来专门配备给加快审评的药物。

FDA建议用其他奖励来取代优先审评券,例如可以给予更长时间的市场独占期,这对于刺激相关药物的研发会更加有效。

尽管如此,制药行业反对叫停加速券,毕竟花那么多真金白银囤了那么多券,也得等用完再说吧。

从目前来看,他们对于通过优先审评券交易而获得的现金回报青睐有加。之前从优先审评券销售中获得可观收益的公司告诉美国政府问责局,他们把获得的交易回报都投入于新的儿童罕见病药物研发项目,制药企业和患者团体都认为,FDA对于优先审评券可能产生的影响的评估太狭隘了。


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