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单抗MEDI-511被授予罕见病视神经脊髓炎孤儿药地位

编辑说:英国制药巨头阿斯利康(AstraZeneca)及旗下全球生物制剂研发部门MedImmune近日宣布,FDA已授予抗CD19单克隆抗体MEDI-551治疗视神经脊髓炎(neuromyelitis optica,NMO)和视神经脊髓炎谱系疾病(neuromyelitis optica Spectrum disorders,NMOSDs)的孤儿药地位。

来源:生物谷   2016-03-10 09:08MEDI-511孤儿药

英国制药巨头阿斯利康(AstraZeneca)及旗下全球生物制剂研发部门MedImmune近日宣布,FDA已授予抗CD19单克隆抗体MEDI-551治疗视神经脊髓炎(neuromyelitis optica,NMO)和视神经脊髓炎谱系疾病(neuromyelitis optica Spectrum disorders,NMOSDs)的孤儿药地位。MEDI-551由MedImmune开发,目前处于IIb期临床,开发用于NMO和NMOSD的治疗。

在美国,孤儿药(Orphan drug)是指用于患病人群不到20万人的治疗药物。作为全球最大的医药市场,美国对孤儿药研发的激励强度是最大的,除了7年的市场独占期,还有税费减免等其他一系列优惠政策。

视神经脊髓炎(NMO)是一种罕见的自身免疫性炎性中枢神经系统脱髓鞘疾病,主要影响脊髓和视神经并造成严重损害。该病可引发严重的肌无力、瘫痪、失明、呼吸衰竭、肠和膀胱功能问题及神经性疼痛。目前,尚无药物获批治疗NMO。有限的流行病学资料显示,NMO的患病率约为十万分之五,女性多于男性。

有研究表明,NMO和NMOSD患者体内会产生针对水通道蛋白4(aquaporin-4,AQP4)的抗体,这些抗体在NMO的发病机制中起着关键作用。MEDI-551能够直接靶向并耗竭产生这些抗体的细胞。

关于MEDI-551:

MEDI-551是一种人源化单克隆抗体,以高亲和力靶向结合CD19蛋白,该蛋白表达于广泛的B细胞上,包括名为浆母细胞(plasmablast)的特定B细胞。研究表明,在这些浆母细胞中产生的针对AQP4的自身抗体AQP4-Ab(或NMO-IgG),在NMO的发病机制中发挥着关键作用。MEDI-551能够直接结合浆母细胞表面的CD19蛋白,并耗竭这些浆母细胞。目前,MEDI-551正处于一个全球临床试验,调查用于NMO和NMOSD的潜在治疗。此外,MEDI-551治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤已处于II期临床。


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