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加拿大科学家开发出首个治疗亨廷顿舞蹈症药物

编辑说:亨廷顿舞蹈病大家可能听说过,这是一类因脑神经严重损伤导致的遗传性疾病,能够导致运动、认知以及行为的障碍。美国境内每10000个人中就有一名亨廷顿舞蹈病患者。患病人群需要全天陪护,其生活质量与寿命也会严重降低。不幸的是,目前对于这一疾病没有特别好的治疗方法。

来源:生物谷   2016-03-07 08:56亨廷顿舞蹈症IONIS-HTTRx

亨廷顿舞蹈病大家可能听说过,这是一类因脑神经严重损伤导致的遗传性疾病,能够导致运动、认知以及行为的障碍。美国境内每10000个人中就有一名亨廷顿舞蹈病患者。患病人群需要全天陪护,其生活质量与寿命也会严重降低。不幸的是,目前对于这一疾病没有特别好的治疗方法。

不过,最近加拿大的研究者们找到了一类有希望的治疗手段。他们开发出一种名为"IONIS-HTTRx"的药物,该药物能够沉默导致亨廷顿发病的关键蛋白的表达。

目前,在小鼠与猴子水平的试验中,该药物的有效性都得到了充分的验证。在小鼠模型中,服用药物一个月之后,动物的运动能力得到了显著的改善,两个月以后,运动障碍已经完全消失。

在猴子实验中,初期治疗结果显示,大脑中亨廷顿蛋白表达量下调50%。

然而,在两项试验中都没有观测到明显的药物副作用,这使得研究者们期望能够用于亨廷顿患者的治疗。

在目前正在进行的临床试验中,参与者们每个月要接受四次药物的注射治疗。

IONIS-HTTRx就像一个调光器一样慢慢地产生作用,它能够降低突变蛋白的表达水平,进而减缓其对大脑的影响。

相关结果将会在下个月召开的的68届美国神经学年会上展示。

这一药物的神奇之处在于:不仅能够遏制疾病的恶化,而且能够使机体得到部分的恢复。这些特征能够使得该药物成为未来治疗亨廷顿舞蹈病的"明星"药物。


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