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FDA拒绝Catalyst公司的突破性药物Firdapse申请

编辑说:FDA拒绝考虑Catalyst制药公司的药物申请,发布“拒绝申请”信件,并且要求该公司再次提交申请之前提交更多关于该药物的资料。

来源:生物谷    2016-02-24 09:02突破性药物Firdapse

FDA拒绝考虑Catalyst制药公司(Catalyst Pharmaceuticals,以下称Catalyst公司)的药物申请,发布“拒绝申请”信件,并且要求该公司再次提交申请之前提交更多关于该药物的资料。

根据Catalyst公司的说法,美国FDA的这份信件声称,Catalyst公司针对治疗一种罕见疾病的药物Firdapse提交的申请材料“并不足够完整”,需要更多支持性的信息。Catalyst公司说,这并不是针对药物Firdapse疗效和安全性数据的裁决,但是它会给该药物的批准时间带来不确性。该公司已承诺“将尽可能快地请求与美国FDA举行会议”以便决定下一步的行动。

上周三上午,这一新闻让总部位于美国佛罗里达州科勒尔盖布尔斯市的Catalyst公司的股价下降了40以上,这似乎浇灭了投资者对该公司的这种先导药物可能赢得批准的希望。

药物Firdapse旨在治疗一种罕见的被称作朗-爱二氏肌无力综合征(Lambert-Eaton myasthenic syndrome,LEMS)的神经肌肉疾病,该疾病会逐渐剥夺病人的移动能力。2013 年,该药物获得令人垂涎的美国FDA突破性疗法认定(breakthrough therapy designation),从而确保Catalyst公司在开发过程中能够接触该监管机构的高级官员。一年后,在对38 名LEMS 患者开展的III期临床试验中,药物Firdapse就实现了它的主要目标,从而为Catalyst公司向美国FDA提交申请奠定基础。

当美国FDA发现一家公司提交的药物申请中存在可能延迟评估流程因而达不到它的效率目标的缺陷时,该监管机构就有权拒绝这一药物申请。这种拒绝并不是基于关于药物数据的定性结论作出的,但是对药物申请公司而言,它往往是不好的征兆。

2011 年,美国FDA拒绝考虑辉瑞公司对治疗一种罕见疾病的药物tafamidis的申请。辉瑞公司整理了所需的材料,并在一年之后将这些材料发送回给当初给出拒绝意见的审查员。2012年,PTC医疗公司(PTC Therapeutics)因它的杜兴氏肌肉营养不良症(Duchenne muscular dystrophy)治疗药物也遭遇了同样的障碍,最终放弃了较早地赢得美国FDA批准的努力,并着手开始实施III期临床试验项目,但在去年,这一项目失败了。


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