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干细胞产业化前夜 难在临床转化

编辑说:药品质量讲究均一性和稳定性,而干细胞制品的异质性、动态性从根本上挑战了药物的定义。

来源:医药经济报   2015-11-06 11:00干细胞产业

中国的干细胞行业好事多磨。从2012年前干细胞爆发式增长到被迫叫停临床试验;从2013年的临床试验征求意见稿到今年8月干细胞临床研究管理正式挂网。蛰伏良久,政策终于有所松动。目前,干细胞产业正处于大规模产业化的前夜,各种颠覆性技术陆续突破,各种产业化尝试犹如雨后春笋,接下来干细胞如何做临床转化成为热议的焦点。10月30日,泰州医药城。第六届中国国际医药博览会同期举办了中国干细胞行业高峰论坛,来自国内资深专家和主流企业代表就此展开大辩论。新蓝海吸金

钱程:自8月发布《干细胞临床研究管理办法(试行)》后,干细胞前景毋庸置疑,但遍地开花的干细胞治疗,使得不可知的风险也在逐渐积累。有人认为,春天来了;有人认为,干细胞仍看不到希望。你们怎么看?

傅秋实:学术和市场衔接需要资金。乾源资本是一个双币基金,目前在美国已投资细胞治疗、免疫治疗和干细胞等4家企业。现在也在看国内项目,按照我们基金的定位,希望投一些新技术,如今国内的基础研究有很多创新,如果技术成熟的话,我们很愿意关注。如IPIC未来的产业化机会很多,这也代表着我们投资的方向。现在虽然仍处于投入的早期,但在早期的底部就进入了。

不同的是,每个基金定位不一样。与国外相比,国内大环境令干细胞治疗发展良莠不齐,有的甚至出现“劣币驱逐良币”的现象。目前还有一些杂音令资本不敢下注,选择项目较谨慎。其次是整个大环境导致国内资本不愿意去投,反而是一些有产业背景的资本在向干细胞市场投资,他们的优势在于除了带来大量的资本外,还可以把相关的一些资源和品牌带进来,通过兼并收购介入干细胞行业。我认为,国内干细胞市场有泡沫存在,建议资本方可投一些早期的项目,甚至是能和实验室对接的项目。

郭岩:我之前一直是临床医生,尤其关注免疫细胞治疗等领域,两年前才开始转行到企业做实操。在我看来,干细胞如果没有临床转化就没有前途。其实国内有不少基础研究已接近国际水平,但临床没转化就走进死胡同了。从上述文件来看,GMP级干细胞制备车间及质量检测实验室、无动物源性等方面要求都很严格。第三军医大学已实施了全球首例出血性老年黄斑变性干细胞移植手术,我想今后干细胞的应用会越来越多,但能否说就是春天来了?我个人还看不准。我觉得既不是春天也不是冬天。搞科研就是开路的。没路就得闯,有前景的行业肯定是有风险的。怎么来掌控风险?我认为,首先要有一个科学的态度,更重要的是要有一套完整的法律法规,这是临床转化最要命的地方。

钱程:未来10年干细胞再生医学市场将达到4000亿美元的规模。其中干细胞新药是主要的产品之一,您对未来干细胞药物市场持怎样的观点?

高绍荣:到2016年,国内干细胞产业的市场份额将达到千亿元规模,势必在国内引起一场没有硝烟的战争。根据2010年干细胞年鉴,干细胞规模每年平均以34%的复合增长率增长。目前全球仅有8种干细胞产品上市,大部分处于在研阶段,国内则无任何形式的药物上市。某种意义上说,这也是机会。我国干细胞研究具有相当水平,相关机构和企业也在不断增加,随着资本蜂拥而至,政策不断完善,相信这些都将推动科研成果加速商业转化。

助力药物筛选

钱程:干细胞在临床治疗上潜力巨大。以胎盘中间充质干细胞为例,临床已证实其可用于修复受损或病变的组织器官,在治疗心脑血管疾病、肝脏疾病等均有明显效果。干细胞行业这块金矿该怎样开采?

丛秀丽:我的判断是未来10年干细胞行业将大有可为。这也是大量资金涌入的原因,但我认为,国家现行法规的制约是最关键的,毕竟眼下干细胞产业化和临床运用还有很多未知数。尤其是法律法规的完善,至今走得都很缓慢。德国通过IPS建立的细胞库可帮助医生进行药物筛选,便于医生根据患者的个体特性有针对性地使用药物。我们知道,欧盟严禁用小动物做临床前的研究,所以他们选择IPS细胞来研究,作为临床药物筛选的替代方法,这个思路值得关注。中源协和已有脐带间充质干细胞抗肝纤维化注射液和注射用重组新蛭素等新药获CFDA的受理。我们成立的并购基金就是要深度布局“6+1”战略,真正做实产业。

钱程:IPS给了企业希望,资本也在跟进。我国已批准两个干细胞新药进入临床试验,在您看来,干细胞药物开发亟待解决什么问题?

周泉生:肿瘤干细胞在肿瘤的起始、发展、耐药过程中起到重要作用。但现在临床上的很多药物实际上对肿瘤干细胞几乎没有作用。肿瘤干细胞对化疗更加耐受,因为其拥有特异性蛋白能清除和修复DNA损伤。对肿瘤来说,手术和化疗等仅能杀死部分肿瘤细胞,但却无法杀灭肿瘤干细胞,这才会出现肿瘤复发、转移、耐药等症状导致治疗失败。肿瘤干细胞治疗现在没有什么特效药,怎样以肿瘤干细胞为靶标,研究药物开发将大有可为。我的观点是,干细胞行业发展迟缓的关键在其制剂质量控制标准和疗效评价标准的缺失。药物从研发到真正应用于治疗,需经历临床试验和行政审批过程,但针对干细胞这一全新的药品类别,目前也没有可以参照的标准。

药品质量讲究均一性和稳定性,而干细胞制品的异质性、动态性从根本上挑战了药物的定义。在缺乏标准的前提下,细胞制品无法满足药物的质量可控性要求,更无从通过药物基本的安全性与有效性评价,一套全新的有关干细胞药品的标准亟须建立。

临床转化缺标准

钱程:不过,目前干细胞行业上游脐带血存储较成熟,而中游研发和下游治疗业务尚未市场化,你们认为问题在哪儿?

郭岩:干细胞行业现在最难的问题在临床转化。我们还没有一个文件规定一份干细胞里应包含多少个细胞,一份干细胞的活性应该是百分之多少,这是做临床转化最大的障碍。正因为没有标准,有些小科研机构就可钻空子,“劣币驱逐良币”。现在细胞市场正在出现这样的现象。我呼吁尽快出台一些规范或规定,否则由公司随心所欲定标准就乱套了。如果国家层面还不具备条件出台统一的规定,我建议干细胞行业应尽快建立行业标准。这也是目前干细胞行业能不能走下去的关键。刚才大家担心老板肯不肯投资,但老板看的是这个行业能否走下去,有没有回报,如果回报好这个行业是不缺资金的。正因为我是做临床的才忧心如焚。医生是很严谨的,临床应用要有标准,目前干细胞临床应用不畅跟标准缺失有很大的关系。医生不用,临床怎么做?这就是“瓶颈”。

丛秀丽:干细胞怎么应用尚是未知数。我们迫切希望行业协会介入,一道来推动整个干细胞产业的规范化和有关法规的出台。目前,中源协和已建立了围绕着干细胞产业化的六大业务板块,从干细胞储存到基因检测临床试剂业务、医疗业务等领域。其中,在细胞制剂及新药申报上努力实现突破。此外,通过资本运作实现对新药和新医学技术的吸纳,整合社会资源,把干细胞板块做大做实。但我们发现从干细胞采集到制备、制剂及培养方式、仪器设备、耗材的管理等都关乎干细胞的质量,从企业的角度来讲,我们希望能把这些事情做实。


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