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罕见病

  • “渐冻人孤儿药品”三剑客,推动2017市场增长20%

    就在这个月初,国家卫健委等五部委联合制定的《第一批罕见病目录》正式发布,121种疾病被收录其中,“渐冻人症”——肌萎缩侧索硬化症也在其列。此前的5月23日,国家药监局、国家卫健委联合公布药审新政,进口罕见病药品可以提交境外取得的临床试验数据,直接申报药品上市注册申请。这无疑将让罕见病药物研发企业享受更多的政策红利,从而激发企业对孤儿药研发的积极性。

    2018-06-25

    标签: 罕见病  渐冻人症  肌萎缩侧索硬化症  蔡德山 
  • 罕见病药物研发上市利好不断!继目录出台后,药品审评审批确定加快步伐

    继5月22日国家卫生健康委员会等5部门联合制定并发布了《第一批罕见病目录》后,5月23日国家药品监督管理局、国家卫生健康委员会发布关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告(2018年第23号),为提高创新药上市审批效率,科学简化审批程序,提出了五项最新事宜,其中对罕见病药品的研发及进口产品注册方面都给予了更多优惠。

    2018-05-24

    标签: 罕见病 
  • 食人间烟火,沪五家医院开出罕见病专科门诊

    2月28日,上海市卫生计生委发布了“上海市罕见病诊治中心”和第一批“上海市罕见病专科门诊”。

    2018-03-01

    标签: 医院  罕见病 
  • 丁列明:研发孤儿药,要调动国内企业的积极性

    在2017年的两会上,全国人大代表、浙江贝达药业董事长丁列明在接受米内网记者采访时谈到,党中央和国务院已经高度关注到罕见病患者的用药问题,但还需要出台和落地一系列行之有效的政策措施。

    2017-03-15

    标签: 孤儿药  罕见病 
  • "孤儿药"药品供应保障现状调查:罕见病医药洼地待填补

    2014年,一场旨在帮助罕见病肌萎缩侧索硬化患者(也称“渐冻人”)的冰桶挑战赛活动在全球流行开来,让很多人了解到了“罕见病”这个概念。由于单种疾病患者人数较少,罕见病患者的用药也被称为“孤儿药”。如何让这样的极少数人也能享受到社会的福利和关怀?2016年12月21日,国务院常务会议确定了“十三五”期间深化医改重点任务,提出要健全药品供应保障体系,扶持低价药、“孤儿药”、儿童用药等生产。

    2017-01-13

    标签: 孤儿药  罕见病  药品保障体系 
  • 制药公司如何从罕见病药物的开发领域获利?

    在一项最近发表的研究论文中,研究者发现,制定立法来激励制药公司投资罕见疾病疗法的开发或许会给这些公司带来盈利,而这也是未来多个制药公司在药物研究上的一个新的领域。

    2016-10-26

    标签: 罕见病 
  • 空前的罕见病诊断工具问世

    哈佛-麻省理工Broad研究所的科学家在Nature公布了60706名不同种族个体的外显子序列。作为外显子组聚集联盟(Exome Aggregation Consortium ,ExAC)的成员,研究人员拥有最庞大的外显子组资源,通过此次大规模样本的分析,他们揭示了小数据集无法检测到的变异特性。

    2016-08-29

    标签: 罕见病  诊断  工具 
  • FDA推出罕见病自然史资助项目

    如今,“罕见病”、“孤儿药”已然成为全球各大制药公司研发竞赛的新宠。数据显示,2015年全球最畅销的前10大药品中有7个拥有“孤儿药”的头衔。而这一年里美国FDA收到了472份“孤儿药”认定申请,同时发出了354份“孤儿药”资格认定,比2014年增长了22%,均创下历史新高。

    2016-05-17

    标签: 罕见病  自然史 
  • 2016在研罕见病药物报告

    美国药品研究与制造商协会(PhRMA)和ALS协会2016年5月9日发布的报告显示:美国生物制药公司目前正在开发超过560种新药物,用于治疗罕见病,包括多发性骨髓瘤、囊胞性纤维症、肌萎缩侧索硬化(ALS)和酶缺乏症等。这些疾病缺乏或完全没有治疗方法。

    2016-05-12

    标签: 罕见病  药物  报告 
  • 国内无罕见病官方定义 无医保报销缺药可治

    今天是第九个国际罕见病日,但国内仍无罕见病官方定义,无医保报销,以至于缺药可治、用药昂贵成了患者的另一种痛

    2016-02-29

    标签: 罕见病 
  • 罕见病药审评细则或衔接儿童用药政策

    此次国家卫计委明确提出制定符合我国国情的罕见病定义和病种范围,将使未来一系列保障措施的制定拥有参考依据。

    2016-01-12

    标签: 罕见病  儿童药 
  • 卫计委成立首个国家级罕见病诊疗与保障专家委员会

    1月4日,中华人民共和国国家卫生和计划生育委员会官网发布消息称:为加强罕见病管理,促进罕见病规范化诊疗,保障罕见病用药基本需求,维护罕见病患者的健康权益,国家卫生计生委组建了国家卫生计生委罕见病诊疗与保障专家委员会。

    2016-01-06

    标签: 罕见病  专家委员会 
  • 罕见病治疗,依旧是生物医药的“蓝海”吗?

    罕见病又称“孤儿病”,是指那些发病率极低的疾病。根据世界卫生组织(WHO)的定义,罕见病为患病人数占总人口的0.65‰~1‰的疾病,包括Alpers综合征、软骨发育不良、甲基丙二酸血症、白化病、戈谢氏病……

    2015-12-10

    标签: 罕见病  生物医药 
  • Shire对Baxalta再收购,欲成罕见病专用药商

    近日,伦敦上市的制药商Shire准备对美国生物科技公司Baxalta发起新的收购。如果成功,将成为全球领先的罕见病专用药制造商。

    2015-11-26

    标签: Shire  Baxalta  罕见病 
  • Shire罕见病领域并购不气馁,欲另寻它路

    自今年8月份报价300亿美元收购美国Baxalta失败后,爱尔兰制药商Shire仍然在努力寻求收购Baxalta,并且还在寻找其他孤儿药领域收购对象,坚实壮大公司在孤儿药领域的地位。

    2015-10-27

    标签: Shire  罕见病  并购 
  • “孤儿药”需要中国式拯救

    依照公开的数据,目前已知的全球7000多种罕见病中有对应治疗药品———“孤儿药”仅约400种;在我国,这400种“孤儿药”只有不到20%上市。更为麻烦的是,在产的80多种“孤儿药”中还时不时有品种被爆出一药难求的状况。

    2015-09-23

    标签: 孤儿药  罕见病  治疗药品 
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